2025年9月，國(guó)務(wù)院審議通過《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（以下簡(jiǎn)稱《條例》），將于今年5月1日起施行。這是我國(guó)首部關(guān)于生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的國(guó)務(wù)院行政法規(guī)，具有里程碑意義，標(biāo)志著我國(guó)在該領(lǐng)域的監(jiān)管步入法治化新階段，對(duì)規(guī)范行業(yè)發(fā)展、守護(hù)安全底線，推動(dòng)技術(shù)進(jìn)步、產(chǎn)業(yè)發(fā)展和維護(hù)人民生命健康將發(fā)揮深遠(yuǎn)作用。
當(dāng)前，社會(huì)各界對(duì)《條例》的落地實(shí)施抱有高度預(yù)期，認(rèn)為其將為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的創(chuàng)新發(fā)展提供堅(jiān)實(shí)制度保障。同時(shí)，也有不少關(guān)切，在先進(jìn)治療藥品、醫(yī)療器械等管理制度體系不斷完善的背景下，技術(shù)與產(chǎn)品二元管理體系如何相向而行、互為支撐、協(xié)同促進(jìn)更高水平發(fā)展。近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委科教司有關(guān)負(fù)責(zé)同志對(duì)此進(jìn)行了說明。
一、《條例》的實(shí)施將有效規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用行為，守好行業(yè)安全底線
長(zhǎng)期以來，我國(guó)已建立起較為成熟的以藥品、醫(yī)療器械為核心的產(chǎn)品監(jiān)管體系，有效保障了上市產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性。黨中央高度重視生物醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新，持續(xù)加大該領(lǐng)域的資源投入，越來越多的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)持續(xù)涌現(xiàn)，為促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、增進(jìn)人民健康提供了更多可能性。《條例》順應(yīng)這種新變化和新要求而出臺(tái)，其目的就是規(guī)范尚未定型、難以立即轉(zhuǎn)化為標(biāo)準(zhǔn)化產(chǎn)品的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用?！稐l例》通過明確臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用的條件、程序與監(jiān)管要求，為科研和醫(yī)療活動(dòng)劃定了清晰的安全紅線，有助于凈化行業(yè)生態(tài)。更重要的是，《條例》系統(tǒng)構(gòu)建了受試者權(quán)益保障體系：嚴(yán)格知情同意程序、研究禁止向受試者收費(fèi)、明確健康損害的治療責(zé)任、鼓勵(lì)購買商業(yè)保險(xiǎn)、加強(qiáng)隱私與個(gè)人信息保護(hù)等。這些規(guī)定切實(shí)將受試者安全與權(quán)益置于首位，守住了生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展的倫理與安全底線。
二、《條例》的實(shí)施將有效促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)創(chuàng)新，助力實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到臨床的關(guān)鍵跨越
臨床研究是連接原始創(chuàng)新與臨床應(yīng)用的關(guān)鍵橋梁。生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)在早期階段往往方向未明，需要通過規(guī)范的臨床研究來驗(yàn)證其安全性與有效性，積累關(guān)鍵數(shù)據(jù)?！稐l例》正是抓住了這一創(chuàng)新鏈條的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，在保證安全底線的前提下，為技術(shù)在真實(shí)世界的快速驗(yàn)證提供了制度空間，允許積累寶貴的人體數(shù)據(jù)。同時(shí)，通過確立責(zé)任主體、強(qiáng)化風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與全過程監(jiān)管，有效管控臨床驗(yàn)證過程中的倫理與安全風(fēng)險(xiǎn)，為技術(shù)后續(xù)轉(zhuǎn)化奠定堅(jiān)實(shí)的證據(jù)基礎(chǔ)。過去十年，我國(guó)在干細(xì)胞、體細(xì)胞臨床研究備案管理方面取得了成功的經(jīng)驗(yàn)，為技術(shù)路徑管理提供了可靠的制度范本和實(shí)踐支撐，《條例》關(guān)于生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的規(guī)定，充分吸收了相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。
三、《條例》的實(shí)施將為目前尚無有效治療手段的疾病提供新的治療方向，補(bǔ)上產(chǎn)品無法滿足的健康需求缺口
《條例》的出臺(tái)并非取代或削弱現(xiàn)有的藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品管理模式，更非部門間的搶權(quán)、搶地盤，而是對(duì)產(chǎn)品管理體系的必要補(bǔ)充與協(xié)同，企業(yè)和投資者應(yīng)避免誤解和不必要的擔(dān)心。它與《藥品管理法》《醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例》等共同構(gòu)成了覆蓋生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新全鏈條的管理體系。《條例》聚焦于技術(shù)本身的臨床研究與早期轉(zhuǎn)化，特別為那些個(gè)性化程度高、短期內(nèi)難以標(biāo)準(zhǔn)化和產(chǎn)業(yè)化的前沿技術(shù)提供了合規(guī)的發(fā)展通道，實(shí)現(xiàn)了和產(chǎn)品管理體系的“錯(cuò)位發(fā)展”與功能互補(bǔ)。這種互補(bǔ)格局精準(zhǔn)回應(yīng)了多樣化的臨床與產(chǎn)業(yè)需求：一方面，對(duì)于有的疾病，傳統(tǒng)藥物研發(fā)路徑周期長(zhǎng)、成本高，市場(chǎng)機(jī)制失靈，難以滿足患者的緊迫需求，《條例》確立的技術(shù)路徑為規(guī)范的臨床研究與轉(zhuǎn)化提供了可能性。另一方面，細(xì)胞治療、基因編輯等前沿技術(shù)帶來了革命性診療方向，《條例》為其臨床探索提供了監(jiān)管框架，有助于加速這些新技術(shù)從概念走向臨床驗(yàn)證，為患者帶來新的救治希望。
四、《條例》的實(shí)施將為產(chǎn)品研發(fā)積累前期數(shù)據(jù)，探索拓展新的領(lǐng)域和方向，更好促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展
《條例》的實(shí)施將通過規(guī)范與促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和應(yīng)用，為整個(gè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積累寶貴的前期數(shù)據(jù)資源。這些在真實(shí)世界研究中產(chǎn)生的安全性與有效性數(shù)據(jù)，在技術(shù)成熟后，可為后續(xù)申報(bào)藥品或醫(yī)療器械注冊(cè)提供重要參考，降低重復(fù)試驗(yàn)成本，提高整體研發(fā)效率與成功率。同時(shí)，新技術(shù)的發(fā)展也會(huì)倒逼和拉動(dòng)上游產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新，提升整個(gè)技術(shù)體系的標(biāo)準(zhǔn)化與可復(fù)制性。技術(shù)與產(chǎn)品路徑并非割裂，而是可以形成“技術(shù)孵化產(chǎn)品、產(chǎn)品優(yōu)化技術(shù)”的良性循環(huán)?！稐l例》通過確立技術(shù)路徑，有助于構(gòu)建一個(gè)更加多元、有活力的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)。它明確了法規(guī)框架，穩(wěn)定了醫(yī)藥企業(yè)和行業(yè)投資者的市場(chǎng)長(zhǎng)期預(yù)期，有利于吸引更多資本、人才等要素匯聚到生物醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合，最終提升我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體競(jìng)爭(zhēng)力與國(guó)際地位。
距離《條例》正式施行已不足三個(gè)月，相關(guān)配套文件正在加緊制定。各相關(guān)機(jī)構(gòu)要準(zhǔn)確理解《條例》的立法精神與核心要求，結(jié)合自身技術(shù)特點(diǎn)與發(fā)展階段，理性選擇適合的轉(zhuǎn)化路徑，依法依規(guī)開展研究與應(yīng)用?！稐l例》的落地實(shí)施，將有力規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)活動(dòng)，激發(fā)創(chuàng)新活力，在滿足人民群眾日益增長(zhǎng)的健康需求的同時(shí)，促進(jìn)我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)更高水平發(fā)展，為健康中國(guó)建設(shè)提供堅(jiān)實(shí)的科技與制度支撐。