中國生物技術(shù)發(fā)展中心副主任 沈建忠

?     近年來，全球生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域迎來了前所未有的快速發(fā)展，新技術(shù)不斷涌現(xiàn)。這些突破性技術(shù)進(jìn)展不僅為疑難重癥和罕見病患者帶來新的希望，也在深刻改變傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)的診療模式。然而，醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的腳步往往快于監(jiān)管體系的完善，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)在實踐發(fā)展過程中尚存在兩方面挑戰(zhàn)：一是新技術(shù)可能存在的倫理爭議與技術(shù)風(fēng)險容易引發(fā)社會質(zhì)疑；二是部分科研成果難以真正惠及患者，部分新技術(shù)從科研到臨床的轉(zhuǎn)化過程中存在路徑不清晰的問題。

       在此背景下，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下簡稱《條例》）的出臺，對推動我國生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的規(guī)范管理提供了堅實依據(jù)。

      《條例》出臺順應(yīng)我國生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展的客觀規(guī)律。當(dāng)前，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)創(chuàng)新呈現(xiàn)爆發(fā)式增長態(tài)勢，逐步成為驅(qū)動全球可持續(xù)發(fā)展的基盤技術(shù)之一，也與我國人民生活福祉的關(guān)聯(lián)愈加緊密。技術(shù)的快速發(fā)展為解決臨床問題提供了新思路與新方法，開展臨床研究的需求也日益迫切。同時，我國在部分生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)領(lǐng)域已處于全球科技創(chuàng)新前沿，正在探索“無人區(qū)”。完善的監(jiān)管框架和法律保障制度可以更好地為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用保駕護(hù)航。

       此前，我國對部分新技術(shù)臨床研究管理已積累了豐富經(jīng)驗。2015年，原國家衛(wèi)生計生委和原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，建立了以醫(yī)療機(jī)構(gòu)為責(zé)任主體開展干細(xì)胞臨床研究的路徑。經(jīng)過十年的實施和探索，干細(xì)胞臨床研究規(guī)范管理有效加速了我國干細(xì)胞研究發(fā)展，推進(jìn)了干細(xì)胞制劑質(zhì)量提高，為《條例》出臺奠定了重要實踐基礎(chǔ)。

      《條例》旨在促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的創(chuàng)新發(fā)展。《條例》總則提出，制定本條例是為了促進(jìn)醫(yī)學(xué)科學(xué)技術(shù)進(jìn)步和創(chuàng)新，鼓勵和支持生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用?！稐l例》中的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)是指“以對健康狀態(tài)作出判斷或者預(yù)防治療疾病，促進(jìn)健康為目的，運用生物學(xué)原理，作用于人體細(xì)胞、分子水平，在我國境內(nèi)尚未應(yīng)用于臨床的醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施”。由定義可見，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的研究目的明確，而對“尚未應(yīng)用于臨床”的強(qiáng)調(diào)，突出了“新”的要求。

       同時，《條例》規(guī)定國務(wù)院衛(wèi)生健康部門會同國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門根據(jù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，制定、調(diào)整生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導(dǎo)原則。根據(jù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，制定、調(diào)整界定指導(dǎo)原則，有利于明確技術(shù)與產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑。

       《條例》將有效規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的開展?！稐l例》明確臨床研究實行備案管理，應(yīng)當(dāng)按照有關(guān)規(guī)定向國務(wù)院衛(wèi)生健康部門備案。《條例》對臨床研究發(fā)起與實施機(jī)構(gòu)的資質(zhì)條件提出了要求，臨床研究實施機(jī)構(gòu)承擔(dān)首要把關(guān)責(zé)任，加強(qiáng)學(xué)術(shù)審查、倫理審查，保證臨床研究的科學(xué)合理性與風(fēng)險可控性。同時，國務(wù)院衛(wèi)生健康部門建立臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用在線服務(wù)系統(tǒng)，并加強(qiáng)對備案等信息的公布，極大提升臨床研究管理的透明度和公信力。

       《條例》建立了清晰完善的監(jiān)督管理體系，明確了法律責(zé)任，對不同的違規(guī)情形設(shè)置了相應(yīng)處罰條款，既保證了創(chuàng)新活力，又堅守了安全底線，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)開展臨床研究以及進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用鋪設(shè)了合法合規(guī)的快車道。

       《條例》突出了受試者的權(quán)益保護(hù)。一是加強(qiáng)受試者知情同意，明確知情同意書為備案材料之一，不僅要求簽署知情同意文本，更強(qiáng)調(diào)信息充分、過程透明，確保受試者真正理解可能的風(fēng)險和獲益。二是強(qiáng)調(diào)研究過程中保護(hù)受試者個人信息和個人隱私，并規(guī)定臨床研究造成受試者健康損害的應(yīng)當(dāng)及時予以治療，保障受試者合法權(quán)益。三是實施長期隨訪與信息公開，研究者應(yīng)對受試者進(jìn)行隨訪監(jiān)測，評價生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的長期安全性、有效性。這些規(guī)定不僅是倫理合規(guī)的要求，更能有效促進(jìn)和諧醫(yī)患關(guān)系的構(gòu)建。它要求臨床研究回歸醫(yī)學(xué)本質(zhì)——尊重生命、守護(hù)健康。

       新時代新征程，《條例》的出臺，既是“約束”，更是“保障”；既是“門檻”，更是“引擎”。它標(biāo)志著我國在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的創(chuàng)新發(fā)展從粗放走向精細(xì)，風(fēng)險防控從“被動”走向“主動”。這部條例既可以成為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展的制度基石，還可以在更深層次上推動構(gòu)建和諧醫(yī)患關(guān)系，成為推動生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的“動力引擎”。可以預(yù)見，在《條例》的助力下，我國生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究與臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用必將進(jìn)入一個穩(wěn)健前行的全新發(fā)展階段。

       來源：國家衛(wèi)健委官網(wǎng)