
AD連續(xù)疾病譜——六階段(2018NIA-AA)
阿爾茨海默?。ˋD)是以進(jìn)行性認(rèn)知功能障礙為主要臨床表現(xiàn)的神經(jīng)退行性疾病,目前尚缺乏有效的治療手段。AD的疾病靶點(diǎn)很可能并不單一,這也是近二十多年來單靶點(diǎn)的臨床藥物試驗(yàn)紛紛失敗的重要原因。目前研究較多的靶點(diǎn),除了淀粉樣β蛋白外,還有神經(jīng)炎癥、突觸活性、神經(jīng)傳導(dǎo)、糖脂代謝、神經(jīng)營養(yǎng)等。因此,阿爾茨海默病的治療,也需要多組學(xué)的參與,共建早期診斷、早期治療、綜合干預(yù)的平臺。
目前,我中心搭建了多組學(xué)AD早期診斷平臺,針對AD六階段的不同特點(diǎn),建立了AD 20-30年病程全覆蓋評估體系,包括表型組、生理組、基因組、影像解剖組等,制定個(gè)體化的AD早期認(rèn)知障礙干預(yù)方案。

搭建多組學(xué)AD癡呆前期早期診斷平臺
大量的體內(nèi)體外研究發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)干細(xì)胞在抑制神經(jīng)炎癥、營養(yǎng)神經(jīng)、增強(qiáng)突觸可塑性、促進(jìn)內(nèi)源性神經(jīng)再生、促進(jìn)血管再生、減少淀粉樣β蛋白積累等方面均能發(fā)揮功能。
因此近年來,間充質(zhì)干細(xì)胞在AD的治療研究中成為熱點(diǎn)。目前全球范圍內(nèi)干細(xì)胞治療AD的臨床注冊項(xiàng)目至少有二十余項(xiàng),無論是靜脈輸注、鞘內(nèi)注射還是腦實(shí)質(zhì)注射,均安全性良好。2021年5月,美國生物制藥公司Longeveron公司宣布,在一期臨床試驗(yàn)中(共33名輕度AD患者),與輸注安慰劑的患者相比,間充質(zhì)干細(xì)胞療法能夠減緩輕度AD患者的疾病進(jìn)展,包括減緩認(rèn)知下降和日常生活能力喪失。在輸液3個(gè)月后,高劑量干細(xì)胞組患者的左側(cè)海馬腦區(qū)(對學(xué)習(xí)和記憶處理非常重要)的體積顯著增加。
未來,隨著更大規(guī)模臨床試驗(yàn)的開展,以及進(jìn)一步評估結(jié)果的產(chǎn)出,干細(xì)胞療法將會給阿爾茨海默病患者帶來更大的福音。